È stato condotto uno studio per determinare frequenza e caratteristiche cliniche del fallimento precoce del trattamento durante chemioterapia di induzione prima del protocollo di radioterapia nei bambini con rabdomiosarcoma a rischio intermedio.

I pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio arruolati nello studio Intergroup Rhabdomyosarcoma Study-IV and the Children's Oncology Group D9803 sono stati esaminati per fallimento precoce del trattamento, definito come fallimento causato da malattia progressiva, decesso legato a malattia progressiva o decesso legato ad altre cause sopraggiunti prima di 120 giorni dall'ingresso nello studio.

I pazienti con rabdomiosarcoma parameningeo con caratteristiche di alto rischio trattati con radioterapia alla settimana 1 sono stati esclusi dall'analisi.

Dei 916 pazienti, 20 ( 2.2% ) hanno mostrato una progressione precoce della malattia e non sono stati sottoposti al protocollo di radioterapia pianificato; altri 3 fallimenti precoci sono stati identificati come decesso legato al trattamento senza progressione.

Il tempo mediano al fallimento è stato di 48 giorni ( intervallo da 7 a 106 giorni ), e 19 ( 95% ) dei 20 pazienti sono andati incontro a progressione al sito primario.

La sopravvivenza generale a 5 anni è stata del 32% per i pazienti con progressione precoce.

In conclusione, una piccola proporzione di pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio soffre di un fallimento precoce come risultato di progressione ( 2.2% ) o di mortalità legata al trattamento ( 0.3% ).
La maggior parte dei pazienti con progressione precoce ha mostrato fallimento locale e una radioterapia precoce potrebbe potenzialmente migliorare l'esito prevenendo tale progressione locale. ( Xagena_2010 )

Minn AY et al, J Clin Oncol 2010; 28: 4228-4232



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