I tumori stromali gastrointestinali (GIST) sono rari tumori del tratto gastrointestinale, caratterizzati dall'espressione sulla superficie cellulare della tirosin-chinasi KIT (CD 117).
L'Imatinib inibisce una tirosin-chinasi, simile, BCR-ABL, che è alla base della leucemia mieloide cronica.
Lo studio clinico di fase I si è posto l'obiettivo di identificare gli effetti tossici dose-limitanti dell'Imatinib nei pazienti con sarcomi del tessuto molle avanzati, tra cui GIST.
Quaranta pazienti, dei quali 36 erano affetti da GIST, hanno ricevuto Imatinib al dosaggio di 400 mg/die, 600 mg/die, 800 mg/die o 1000 mg/die.
Il follow-up è stato di 8 settimane.
Cinque pazienti che assumevano 500 mg due volte die, hanno presentato gravi effetti tossici (nausea, vomito, edema e rash).
Ventiquattro su 27 pazienti clinicamente sintomatici hanno mostrato un miglioramento, e 29 su 36 hanno continuato ad assumere il farmaco per più di 9 mesi.
L'Imatinib pertanto, al dosaggio di 400 mg, due volte al giorno, è ben tollerato durante le prime 8 settimane. Gli effetti indesiderati si riducono continuando il trattamento. ( Xagena_2001 )

(Van Oosterom ATet al, Lancet 2001; 358: 1421-1423)