I tassi di sopravvivenza tra i pazienti con neuroblastoma di rischio intermedio sottoposti a chemioterapia a dosi intensive è eccellente, ma tra i pazienti sottoposti a dosi ridotte di chemioterapia per periodi di tempo più brevi i tassi di sopravvivenza non sono noti.

È stato condotto uno studio prospettico, di fase 3 e non-randomizzato per determinare se una sopravvivenza generale stimata a 3 anni superiore al 90% potesse essere mantenuta con riduzioni dei tempi di durata della terapia e delle dosi del farmaco, utilizzando terapie basate sulle caratteristiche biologiche del tumore.

Sono stati considerati idonei allo studio i pazienti con nuova diagnosi di neuroblastoma a rischio intermedio senza amplificazione di MYCN; questi pazienti includevano neonati ( età inferiore a 365 giorni ) con malattia di stadio 3 o 4, bambini ( età: maggiore o uguale a 365 giorni ) con tumori di stadio 3 con caratteristiche fisiopatologiche positive e neonati con malattia di stadio 4S, diploidia del DNA o caratteristiche istopatologiche sfavorevoli.

I pazienti con malattia dalle caratteristiche istopatologiche favorevoli e iperdiploidia sono stati assegnati a 4 cicli di chemioterapia, mentre quelli con risposta incompleta o qualche caratteristica sfavorevole sono stati assegnati a 8 cicli.

Tra il 1997 e il 2005, 479 pazienti sono stati arruolati nello studio ( 270 con malattia di stadio 3, 178 con malattia di stadio 4 e 31 di stadio 4S ).

In totale, 323 pazienti avevano tumori con caratteristiche biologiche favorevoli e 141 sfavorevoli, e la ploidia ma non le caratteristiche istopatologiche sono risultate significativamente predittive dell’esito.

Eventi avversi gravi senza progressione della malattia sono stati osservati in 10 pazienti ( 2.1% ), inclusa leucemia secondaria ( in 3 pazienti ), morte per infezione ( in 3 pazienti ) e morte chirurgica ( in 4 pazienti ).

Le stime di sopravvivenza generale a 3 anni per l’intero gruppo sono state pari al 96%, con un tasso di sopravvivenza generale del 98% tra i pazienti con tumori con caratteristiche biologiche favorevoli e del 93% in quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli.

In conclusione, con l’assegnazione dei pazienti a un trattamento basato sulle caratteristiche biologiche e che include una riduzione della durata della chemioterapia e una riduzione delle dosi del farmaco rispetto agli studi precedenti, è stato raggiunto un tasso di sopravvivenza molto elevato in pazienti con neuroblastoma a rischio intermedio.
Questi risultati forniscono sostegno a un’ulteriore riduzione della chemioterapia grazie a una stratificazione del rischio più precisa. ( Xagena_2010 )

Baker DL et al, N Engl J Med 2010; 363: 1313-1323



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